Ảnh minh họa: technologynetworks.com
Theo thông báo từ Đại học Southern California (USC), nhóm nghiên cứu thuộc Viện mắt Roski của USC đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng pha 2b đối với một miếng ghép tế bào gốc có độ dày mỏng hơn cả sợi tóc. Miếng ghép này được thiết kế để thay thế các tế bào võng mạc bị tổn thương - nguyên nhân chính gây suy giảm thị lực trung tâm ở bệnh nhân thoái hóa điểm vàng do tuổi tác.
Thoái hóa điểm vàng là nguyên nhân phổ biến nhất gây suy giảm thị lực và mù lòa ở người Mỹ từ 65 tuổi trở lên. Bệnh tiến triển theo thời gian, chủ yếu làm tổn thương thị lực trung tâm, khiến người bệnh khó đọc chữ, nhận diện khuôn mặt hoặc nhìn rõ các vật thể phía trước. Ở giai đoạn nặng, bệnh nhân có thể xuất hiện các vùng mờ, đốm tối hoặc điểm mù ngay giữa tầm nhìn.
Thử nghiệm mới tập trung vào thể thoái hóa điểm vàng thể khô - dạng phổ biến nhất nhưng hiện có rất ít biện pháp điều trị hiệu quả. Các nhà khoa học sẽ đánh giá liệu tế bào gốc được “lập trình sinh học” để thay thế các tế bào võng mạc bị suy thoái có thể giúp cải thiện thị lực hay không. Những tế bào này được gắn trên một miếng ghép cực mỏng, nhằm cố định chúng tại đúng vị trí sau khi cấy vào mắt.
Bà Sun Young Lee, bác sĩ phẫu thuật võng mạc và là điều tra viên chính tại điểm nghiên cứu của Keck Medicine, cho biết nhóm nghiên cứu hy vọng miếng ghép không chỉ làm chậm tiến triển của bệnh mà còn có thể cải thiện thị lực cho bệnh nhân. Bà nhấn mạnh rằng hiện nay các phương pháp điều trị chủ yếu chỉ giúp trì hoãn bệnh, chưa có cách nào đảo ngược tổn thương đã xảy ra.
Thử nghiệm pha 2b được xây dựng dựa trên kết quả tích cực từ một nghiên cứu trước đó với số lượng bệnh nhân nhỏ. Trong nghiên cứu này, miếng ghép được chứng minh là an toàn, giữ nguyên vị trí trong mắt và được tích hợp vào mô võng mạc. Đáng chú ý, 27% số người tham gia ghi nhận có cải thiện thị lực ở các mức độ khác nhau.
Về cơ chế, thoái hóa điểm vàng ảnh hưởng đến điểm vàng - vùng trung tâm nhỏ của võng mạc, đóng vai trò then chốt đối với thị lực sắc nét. Ở giai đoạn tiến triển, các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPE) bị tổn thương hoặc ngừng hoạt động, kéo theo suy giảm thị lực. Miếng ghép đang được thử nghiệm được tạo ra từ tế bào gốc phôi, nuôi cấy trong phòng thí nghiệm và phát triển thành các tế bào RPE. Trong một ca phẫu thuật ngoại trú, các bác sĩ sẽ đặt một lớp mỏng các tế bào này trực tiếp vào võng mạc.
Theo bác sĩ Rodrigo Antonio Brant Fernandes, phẫu thuật viên của nghiên cứu, thử nghiệm sẽ xem xét liệu miếng ghép có thể đảm nhiệm chức năng của các tế bào RPE bị hỏng, hoạt động như tế bào bình thường và cải thiện thị lực cho những bệnh nhân hiện gần như không còn lựa chọn điều trị. Tổng cộng 24 bệnh nhân dự kiến được tuyển chọn và theo dõi ít nhất một năm để đánh giá khả năng dung nạp của miếng ghép cũng như các thay đổi về thị lực.
Về lâu dài, lãnh đạo Viện mắt Roski cho rằng các miếng ghép võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc có thể mở ra triển vọng lớn trong điều trị thoái hóa điểm vàng khô và một ngày nào đó có thể mang lại phương pháp chữa dứt điểm.
